Спінраза – це перший в світі препарат для лікування спінальної м'язової атрофії (СМА).
Це інноваційний препарат, який змінює генетичну причину виникнення СМА, фактично лагодячи ген, який відповідає за появу захворювання. Вартість препарату становить 2,5 мільйони доларів, і це найдорожчий укол в історії людства. Лише нещодавно українські діти зі СМА вперше почали отримувати Золгенсму.
Лікування СМА Її можна лише відкоригувати: або імітувати здоровий ген, або замістити ті функції, які ген не виконує. На сьогодні є три лікарські засоби: «Золгенсма», «Еврісді» та «Спінраза».
СМА є найбільш поширеною генетичною причиною смерті дітей. Без лікування діти зі СМА першого типу не доживають до двох років.
Більшість дітей зі СМА типу ІІ доживають до зрілого віку. СМА ІІІ і IV типів зазвичай не впливають на тривалість життя. Не так давно діти зі СМА типу І не жили довше кількох років.
Спинальна м'язова атрофія (СМА) – це тяжке генетичне нервово-м'язове захворювання, яке викликається дефектом у гені SMN 1. Ген відповідає за синтез білку SMN, який забезпечує виживання мотонейронів – рухових нейронів спинного мозку.
Новий список. Повна інформація по Спінраза: інструкція, ціни в аптеках, аналоги. Показання до застосування, спосіб застосування, побічні дії, протипоказання, вагітність.